カリフォルニア再生医学研究所 (CIRM) からの新たな 690 万ドルの助成金は、USC 幹細胞科学者によって作成された心臓の研究用細胞療法の前臨床開発をサポートします。この治療は、重度の心臓発作後の心筋を治癒するという、これまでに行われたことのないことを達成することを目的としています。
マーカス財団の支援により、人体での安全性と実現可能性をテストする臨床試験は2027年末の開始を目指している。 CIRM のリソースは、USC とワシントン大学の施設で臨床試験を開始するための食品医薬品局の許可を得るために必要な活動を支援します。
このような資金提供に選ばれたことは祝福であり、光栄です。 CIRM のサポートにより、私たちは科学と医学に集中できるようになりました。」
チャック・マリー医学博士、 主任研究員、 南カリフォルニア大学ステムセル部長、および南カリフォルニア大学ケック医科大学医療イノベーション教授ロバート・A・デイ教授
この治療法は、臓器が正常に機能しなくなるほど大きな損傷を受けた重度の心臓発作を経験した、高リスクの人々に利益をもたらすように設計されています。これは、心臓の組織再生能力が非常に限られていることによってさらに悪化します。患者のうち 4 人に 1 人は 1 週間以内に死亡し、半数は 1 か月以内に死亡します。医師が「心原性ショックを伴う心筋梗塞」と呼ぶこの状態の生存者は、さらなる心臓疾患、精神的苦痛、認知障害、虚弱など、生活の質に対する深刻な課題に直面している。
今日の標準治療では、心臓を安定させ、体内に血液を循環させる働きを増強する薬や装置を使用して、症状を治療することしかできません。マリー氏の研究は、実際に心臓を再生することを目的とすることで、根本原因に対処しています。この治験治療は、幹細胞に由来する新しい心筋を播種するように設計されています。
この治療法のテストは、心筋を再生する細胞療法が急性心損傷患者に初めて適用されたことを意味する。
マリー氏は「現在の最先端技術を使えば、基本的に減少速度は鈍化するだろう」と述べた。 「医師は何年もの命を延ばすことはできますが、その年数にさらに命を吹き込むことはできますが、それは治癒ではありません。私たちはそれを現状として受け入れるべきではありません。私たちはそれについて何かできると思います。」
診療所へ続く橋
CIRM による前臨床開発には、厳密な試験、プロセス開発、製造、臨床計画が含まれます。
研究チームは、治療の一貫性と有効性を確保する一連の手順を正確に計画します。現在の適正製造基準に沿った施設である USC/CHLA 細胞療法プログラムのパートナーは、品質、安全性、拡張性を重視してプロセスを改良します。
そこから幹細胞がバンクされ、サブセットが心筋に成長してから凍結されます。これらの細胞は治療法を構成し、後で解凍、洗浄され、臨床試験で使用されます。
並行して、最終的な動物実験が治療の安全性と有効性を確認する予定で、それぞれ専門の研究室とケック医科大学の社内で実施される。
患者への影響とアクセスをターゲットにする
最後の前臨床ステップは、試験の参加者を選択することです。このために、マリー博士は、サンジート・パテル医学博士、ボーン・スターンズ医学博士、およびUSC医学部外科の他の上級心臓外科医と協力しています。最も効果がある患者を特定するために、チームはパテルが開発した人工知能アルゴリズムを導入する予定だ。
追加の考慮事項は、過小評価された集団の人々が治験に参加できるようにすることです。
「CIRMは、生まれた郵便番号に関係なく、患者が利用できる医薬品を作りたいと考えている」とマリー氏は語った。 「私の考えでは、この療法は裕福な地域に住む人々だけが利用できるべきではありません。」
治療は「既製」であり、個々の患者に合わせてカスタマイズする必要はありません。これは、大規模に製造できることを意味し、その潜在的な到達範囲に貢献します。
「心不全は多くの人の病気であり、米国の死因の第1位です」とマリー氏は語った。 「これまでの針を動かしたいなら、スケーラブルなものが必要です。既製品であることでコストが削減され、より入手しやすくなります。」
トレードオフとして、臨床試験に移行するバージョンでは、拒絶反応を避けるために免疫反応を静める薬剤の投与が必要となります。マリーの研究室で進行中の研究は、免疫抑制を必要としない次世代の万能細胞の開発に焦点を当てています。
心臓を修復する細胞療法は、数十年にわたりマリーの研究使命の中心となってきた。彼の治療法を患者で試すことができるという見通しは、彼の探求における大きな道しるべとなる。
「ついにこれを実現する瀬戸際に立ったような気がする」と彼は語った。 「私たちが試みていることに興奮と少し謙虚な気持ちを繰り返しています。私たちはこれから多くのことを学ぶつもりです。患者のためにうまくいくことを願うばかりです。」
ソース：
南カリフォルニア大学ケック医科大学
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