歌手のセリーヌ・ディオンが罹患している自己免疫疾患であるスティッフパーソン症候群の治療法を模索する中で、医師らが重大な進歩を遂げる可能性がある。
スティッフパーソン症候群 (SPS) は、中枢神経系を攻撃し、全身の壊滅的な硬直と痛みを伴う筋肉のけいれんを引き起こす可能性があるまれな病気です。何十年にもわたる研究にもかかわらず、治療法はありません。
現在、新しい形態の免疫療法を試験中の米国の神経科医チームが、「刺激的」かつ「非常に心強い」結果を報告した。この治療により、SPSを抱えて暮らす人々の劇的な改善が促されたという。
メイヨークリニックの医師らによると、これまで基本的な日常生活に手助けが必要で、歩くのも困難だった患者たちが日常生活に参加する能力を取り戻し、中には仕事に復帰したり、趣味を再開したりする患者もいるという。
この新しい治療法であるCAR-T細胞療法は、がんの治療にすでに使用されており、病気と闘うために患者の免疫細胞を再プログラムします。研究では、免疫細胞の一種であるSPS患者自身のT細胞が抽出され、病気の原因となる細胞を一掃するように操作された。
神経科医らは、医学誌「ジャマ・ニューロロジー」に掲載されたこの結果は、患者が二度と戻れないのではないかと心配していた活動に戻ることができたため、特に興味深いと述べた。
ロチェスターのメイヨー・クリニックの神経内科医兼研究者であるアナスタシア・ゼケリドゥ博士は、次のように述べています。
「既存の治療法では、症状を改善できる可能性がありますが、患者が以前の機能レベルに戻るのはほとんどありません。これらの初期の結果は非常に心強いものであり、現在の重要な問題は、それらの改善が長期にわたって持続するかどうかです。」
治験に参加した患者の一人、ジョナサン・ウォルデンさんは、歩行や基本的な日常生活に家族の助けが必要な状態に達していた。しかし、CAR-Tの後、彼は仕事に戻りました。
「毎日仕事に行けます。以前やっていたことがすべてできます。狩りに行ったり、釣りに行ったりできます。」と彼は言いました。 「治療を受けてから一度も症状が出ていません。」
別の患者であるシャリ・セント・ジャーメインさんは、重度の脚のけいれんと歩行困難に悩まされ、後には筋肉の硬直や転倒にまで苦しんでいた。しかし、CAR-T の後、彼女は大きな改善を経験しました。毎日が「どんどん良くなっている」と彼女は言いました。
「治療後、ある日起きて、『すごく気分がいい』と感じて、トレッドミルの上を歩きました」と彼女は語った。 「私が泣いているので夫が駆け込んできて、『大丈夫？』って言いました」そして私は『トレッドミルで7分間歩いただけ』のような気分です。」
メイヨークリニックの神経内科部長であるショーン・ピトック博士は、「CAR-T療法はすでに一部のがんの治療に変革をもたらしており、現在、自己免疫性神経疾患におけるCAR-T療法の可能性が見え始めている」と述べた。
「スティッフパーソン症候群における結果は、この病気を抱えて生きている人々だけでなく、効果的な治療の選択肢が依然として限られている他の免疫介在性神経疾患の潜在的な患者にとっても、大きな希望をもたらします。
「私たちが学ばなければならないことはまだたくさんありますが、この分野にエキサイティングな新しい道が開かれます。」
ディオンは2022年12月にSPSと診断されたと発表した。インスタグラムのビデオで、ファンに対し、この症状が声の損傷など「日常生活のあらゆる側面」に影響を及ぼしていると語った。
この治験には関与していない血液がん慈善団体アンソニー・ノーランの政策・広報責任者ヤスミン・シェイク氏は、「この研究は刺激的な展開であり、CAR-T細胞療法が血液がん以外にも応用できる可能性があり、SPSを含む他の疾患を抱えて生きる人々に新たな希望をもたらす可能性があるというさらなる証拠を提供している」と述べた。
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